Friedreich-Ataxie, SOD1-assoziierte Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Spinale Muskelatrophie (SMA) sind seltene neurologische Erkrankungen, die mit fortschreitenden motorischen Einschränkungen einhergehen. Obwohl diese Krankheiten unterschiedlich sind, besteht bei allen ein erheblicher medizinischer Bedarf an besseren Behandlungsmöglichkeiten. In diesem CME-Kurs geht Herr Prof. Tim Hagenacker anhand von Real-World-Daten auf die Wirksamkeit und Sicherheit von Nusinersen bei Erwachsenen ein.
Im zweiten Teil des Kurses stellt Prof. Thomas Meyer eine neue, genetische Therapieoption bei der Superoxid Dismutase 1-assoziierten Amyotrophen Lateralsklerose (SOD1-ALS) vor. Abschließend präsentiert Frau Dr. Stella Lischewski erste klinische Erfahrungen in der Behandlung der Friedreich-Ataxie mit Omaveloxolon.
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